Лекарство золгенсма

Так названа болезнь "спинальная мышечная атрофия" – наследственное заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Постепенно это приводит к нарастающей мышечной слабости. А интеллект у таких больных полностью сохранён.

Это самое опасное генетическое заболевание.

Такой диагноз означает, что ребёнок никогда не сможет стоять, сидеть, бегать.

Все наследственные заболевания, при которых нарушено движение в той или иной мере, отнесены в группу под названием "спинальная мышечная атрофия".

Фармацевтическая компания "Авексис" из США приступила к выпуску препарата Золгенсма. Он разработан для лечения этого заболевания. Предназначен для детей до 2 лет.

Это можно назвать прорывом в лечении. Препарат даёт надежду на полное выздоровление детей по всему земному шару.

Необходима только одна инъекция, но перед этим – соответствующий период подготовки и последующий период реабилитации. Общая стоимость такого лечения очень высокая – 150 млн. рублей. Почему такая высокая стоимость? Потому что это уникальный препарат. Еще несколько десятилетий назад все лекарства были химически синтезированы. А сейчас всё больше медикаментов производится в результате генной терапии. Эта технология только начинает распространяться.

Клинические исследования в области генной терапии проводятся, и ещё несколько препаратов прошли эти испытания и вышли на рынок.

И всё-таки стоимость этого лекарства ставит в тупик: если себестоимость производства очень высока, значит у генной терапии практически нет будущего. А если эта цена назначена из соображения, что за жизнь можно заплатить любые деньги – это несколько сомнительно с этической точки зрения.

Известно, что фармацевтические компании в России могут самостоятельно разрабатывать препараты для лечения этого заболевания. Пока есть патент на оригинальный препарат, его будут использовать. А когда срок патента закончится, обычно начинают выпускать заменители – дженерики.

Медикамент назначают пациентам в возрасте до двух лет. Его вводят однократно, внутривенно. Попадая в организм, действующее вещество проникает в клетки органов и тканей, и способствует синтезу в клетках белка SMN1. Это благоприятно влияет на дальнейшее течение болезни.

Клинические испытания в США показали, что применение препарата привело к тому, что пациентам, находящимся в тяжёлом состоянии, вскоре стала не нужна постоянная вентиляция лёгких. Другие 19 пациентов стали сидеть самостоятельно.

Как считают разработчики, если бы не было такого лечения, то к этому моменту остались бы живы только 8 – 9 пациентов. И из них никто не мог бы сидеть (изначально в контрольной группе было 36 детей).

Максимальный срок наблюдения за детьми, в лечении которых применялся данный препарат, составил 4,6 лет. Оказалось, что дети после введения этого лекарства начинают нормально развиваться, стоять и ходить без посторонней помощи.

Лечение нужно начинать как можно раньше: это позволяет получить хорошие результаты. Лучше всего на лечение откликается организм младенцев до 4 месяцев. У детей, которым препарат вводился позже, эффект от лечения был ниже.

Инъекцию можно делать один раз в жизни. Не потому, что лекарство слишком вредное. После первого введения в организме детей вырабатываются антитела к этому белку, и повторное введение препарата будет неэффективным.

Аналог – "Спинраза". Вводится многократно: три раза с промежутком в 15 дней, затем – через 30 дней. После этого – каждые 4 месяца до конца жизни.

Видео обзор

Самое дорогое лекарство в мире | Сколько стоит и что лечит

Долгожданное лекарство Золгенсма получила Раббия Агабекова

Самый дорогой в мире препарат «Золгенсма» появился в России

Самое дорогое лекарство в мире. ПОЧЕМУ ТАКАЯ ЦЕНА

В США одобрили швейцарский препарат Zolgensma — самое дорогое лекарство в мире