Экулизумаб - отзыв

Иногда у людей по разным причинам развиваются очень редкие заболевания, лечение которых либо окончательно не разработано, либо очень дорогостоящее.

Такие болезни могут поражать различные органы и системы. Особенно опасна группа гемолитических анемий: в частности, болезнь под названием "пароксизмальная ночная гемоглобинурия".

Это приобретенное заболевание, хотя в основе есть генетический фактор. Суть этой патологии – в неконтролируемом поведении так называемого комплемента — белка, который в нормальных условиях должен защищать клетки.

Структура клеток крови (в частности, эритроцитов) изменяется и приводит к раннему разрушению их оболочки и последующему распаду внутри сосуда.

Этой болезнью страдают пациенты молодого возраста от 20 до 40 лет. Зависимость от пола не установлена. В названии этой болезни есть фамилии врачей, потративших долгие годы на её изучение.

Болезнь развивается постепенно, на протяжении нескольких лет, при условии присутствия в жизни человека провоцирующих факторов. Окончательно не установлено, что приводит к такой мутации. Это может быть стрессовая ситуация, сепсис, отравление сульфаниламидами или чрезмерная физическая нагрузка. Установлена связь с апластической анемией (это заболевание может вызвать состояние пароксизмальной ночной гемоглобинурии). В клетках отсутствуют 20 белков, а количество поражённых клеток меняется. Удивительно, что не все клетки являются изменёнными, в некоторых стволовые клетки и клетки крови остаются в совершенно нормальном положении.

Разделяют несколько форм этого заболевания. Одна из них связана с нарушением процесса кроветворения.

Заболевание хроническое. Человек испытывает сильную боль. В дальнейшем развивается тромбоз и почечная недостаточность, которая постепенно прогрессирует. Состояние сопровождается тромбоцитопенией и гемолитической анемией.

Летальность высока, очень часто пациенты погибают.

Это очень дорогостоящее средство, самый дорогой лекарственный препарат в мире. На одного пациента в течение года требуется 700 000 долларов (или почти 47 млн рублей).

Для лечения в Российскую Федерацию вещество поставляется под названием Солирис.

Действующий компонент – экулизумаб. В одном мл концентрированного компонента содержится 10 мг главного действующего вещества. В составе также дополнительные компоненты для наполнения.

Производится средство в Италии и в Америке.

Лекарство предназначено для инъекционного варианта лечения. Это прозрачный концентрат. Перед инъекцией требуется приготовить раствор для введения.

Средство упаковано во флаконы из прозрачного стекла, в каждом из которых 30 мл концентрата. В каждой упаковке 1 флакон.

Это иммунодепрессант. Он способен восстанавливать процессы регуляции активности комплемента и предотвращать образование тромбов внутри сосуда. Препарат способен поддерживать продукты активации на необходимом уровне, который нужен для выведения иммунных комплексов и бактерий.

После начала лечения данным лекарством врач отмечает стабильное понижение уровня терминальной активности комплемента. Это происходит достаточно быстро. Для полноценного ингибирования гемолиза внутри сосуда достаточно 35 мкг/мл.

Продукт прошел экспериментальные исследования, которые показали полное отсутствие возможного токсического влияния на развивающийся эмбрион. Не было изучено влияние на фертильность и возможное канцерогенное воздействие этого лекарства.

Было проведено двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование. Оно длилось на протяжении 26 недель. У пациентов, которые получали этот концентрат, было зарегистрировано стойкое снижение процесса внутрисосудистого гемолиза на 86%. У пациентов уменьшались проявления анемии, повышалось качество жизни, улучшалось общее самочувствие. Этот препарат практически позволяет снять пациента с диализа.

Оно единственное – пароксизмальная форма ночной гемоглобинурии. Особенно актуально для тех, кому проводилась трансфузия крови, либо её компонентов.

Производитель установил запрет на применение. Он касается некоторых видов заболеваний.

• установлено, что пациент является носителем бактерии Neisseria meningitides.

• отсутствие вакцинации в отношении вышеназванной бактерии

• врожденный недостаток комплемента или подозрение на это

• индивидуальная повышенная чувствительность к компонентам препарата или к мышиным белкам.

Есть группа заболеваний, которые можно отнести к относительным противопоказаниям. При наличии любой из этих проблем врач принимает индивидуальное решение.

К относительным противопоказаниям относятся:

• системные активные инфекционные болезни

• серьёзные заболевания печени и почек (поскольку отсутствует клинический опыт, который подтвердил бы безопасность применения этого средства у пациентов данной группы).

1. Заболевания скелетно – мышечной системы или соединительной ткани, боль в шейном отделе позвоночника, мышечный спазм, боль или припухлость в суставах, боль в спине, инфекционные поражения верхних дыхательных путей, мочевыделительного тракта и слизистых оболочек ротовой полости.

2. Сепсис, грибковые поражения, абсцесс кожи, поражение дёсен, синусит.

3. В месте введения медикамента может быть дискомфорт, отёчность, инфекция. Бывает озноб, слабость, боль в грудной клетке. Описаны случаи неспецифического ответа организма.

4. Меняется картина крови, появляются синяки на коже.

5. Описано появление меланомы.

6. Головокружение, звон в ушах, ощущение приливов.

7. Возникает анорексия вследствие нарушения аппетита, нечёткость зрения, желтуха, боль в дёснах, вздутие живота.

8. Тревожность, психологический дискомфорт.

Раствор вводят внутривенно на протяжении 30 – 45 минут. Курс терапии рассчитан на 5 дней, дальше переходят на поддерживающее лечение.

На начальном этапе вводят 600 мл препарата один раз в неделю, на протяжении месяца. Поддерживающая доза – раз в 2 недели 900 мл лекарства.

Общая длительность процедуры введения не должна превышать двух часов.

В педиатрической практике нет достаточного клинического опыта применения. Однако приведенный ограниченный опыт не выявил каких-либо особенностей в лечении детей по сравнению со взрослыми пациентами.

В настоящий день единственной сложностью является стоимость лечения - почти 47 млн рублей в год. А болезнь имеет хроническую форму. Это лекарство реально для богатых. Но описаны случаи успешного лечения пациентов:

1. Пациентка М. Я. В. 1993 года рождения болела этим заболеванием в сверхтяжелой форме. Проходила специализированное лечение в гематологическом отделении больницы №7 г. Красноярска. Лечение препаратом Экулизумаб было дополнена другими средствами, в том числе, проведена трансплантация костного мозга от родственного донора (сестра).

2. На территории Краснодарского края есть 9-летняя пациентка с таким диагнозом. Лечение ей оплачивается из бюджета. К сожалению, не всегда это происходит. И жизнь людей с ультраредкими диагнозами превращается в борьбу за выживание.

Перед применением обязательно проконсультируйтесь со специалистом

Видео обзор

Экулизумаб